Recht: Kein Anspruch auf Off-Label-Use

Es ist von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen – wegen der eingeschränkten Datenlage allerdings nur für Patienten, die noch gehen können. Der Pharmahersteller hatte zwar eine Zulassung auch für nicht gehfähige Patienten angestrebt. Doch wegen fehlender ausreichender Studien lehnte die EMA die Zulassung für dieses erweiterte Indikations­gebiet ab.

Nachdem die Kasse den Antrag mit der Begründung abgelehnt hatte, der Versicherte sei nicht gehfähig und die Wirksamkeit des Medikaments sei auch wegen des erfolglos gebliebenen Zulassungsverfahrens nicht belegt, klagte er vor dem Sozialgericht, hatte dort aber keinen Erfolg. Seine Berufung vor dem Landes­sozialgericht (LSG) war hingegen erfolgreich. Es hob die Entscheidung der Vorinstanz auf und verurteilte die Krankenkasse, die  Kosten zu übernehmen. Der Anspruch ergebe sich aus Paragraf 2 Absatz 1a SGB V. Es bestehe eine auf Indizien ge­stützte, nicht ganz fernliegende Aussicht auf eine spürbare positive Einwirkung auf den weiteren Krankheitsverlauf. Dies reiche bei regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheiten aus, den Anspruch zu begründen, urteilte das LSG. Die wissenschaftliche Erforschung der Wirksamkeit von Translarna habe neue Hinweise auf eine positive Wirkung erbracht.

Gegen das zweitinstanzliche Urteil legte die Kasse Revision beim BSG ein und hatte Erfolg. Die obersten Sozialrichter entschieden, dass der Kläger die Versorgung mit Translarna nicht beanspruchen kann. Ein Anspruch nach den arzneimittelrechtlichen Vorschriften scheide aus (Paragraf 27 und 31 SGB V). Denn das Medikament sei nur zur Behandlung von noch gehfähigen Patienten zugelassen und nicht – wie im vorliegenden Fall – für Patienten, die nicht mehr gehen könnten.

Auch habe er keinen Anspruch auf eine Versorgung im Off-Label-Use – weder nach Paragraf 35c SGB V, der die zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln aufgrund von Empfehlungen des Gemein­samen Bundesausschusses (GBA) im Falle von klinischen Studien regelt, noch nach den allgemeinen Grundsätzen der Rechtsprechung zum Off-Label-Use. Ein Anspruch nach Paragraf 35c SGB V scheide aus, da für die beim Kläger bestehende Indikation (Gehunfähigkeit) keine Bewertung erfolgt sei und die Behandlung nicht im Rahmen einer ambulanten klinischen Studie vorgenommen werden soll.

Zudem fehle es aufgrund der Datenlage an einer begründeten Aussicht auf einen Behandlungserfolg. Dafür müssten Forschungsergebnisse vorliegen, die erwarten lassen, dass das Arzneimittel für die relevante Indikation zugelassen werden kann. Es müssten also Erkenntnisse in der Qualität einer kontrollierten klinischen Prüfung der Phase III veröffentlicht sein und einen klinisch relevanten Nutzen bei vertretbaren Risiken belegen. Dies sei aber nicht der Fall.