Orphan Drug

"Orphan Drugs" werden Arzneimittel Nach der Definition des Arzneimittelgesetzes (AMG) sind Arzneimittel insbesondere Stoffe und… genannt, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Da es für diese Arzneimittel nur einen kleinen Markt gibt, bestehen für die pharmazeutische Industrie kaum Anreize, in die Forschung für diese seltenen Krankheitsbilder zu investieren. Im Jahr 2000 hat die Europäische Union zur Förderung der Orphan Drugs die Verordnung Einige Leistungen der gesetzlichen Krankenversicherung bedürfen einer schriftlichen Anweisung durch… über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt. Sie gewährleistet den Herstellern der Orphan Drugs für zehn Jahre ab Marktzulassung des neuen Medikaments die Exklusivrechte sowie die Befreiung von Gebühren und eine beschleunigte Bearbeitung des Zulassungsantrags.

Mit dem Arzneimittelmarkt-Neuordnungs-Gesetz (AMNOG) wurden ab 2011 Orphan Drugs von der schnellen Nutzenbewertung und dem anschließenden Preisfestsetzungsverfahren ausgenommen – ihnen wurde aufgrund fehlender Therapiealternativen per Gesetz ein Zusatznutzen attestiert. Insofern durften die Hersteller die Preise für diese Medikamente weiterhin selbst festlegen. Bedingung dafür war, dass der jährliche Umsatz für dieses Medikament in der vertragsärztlichen Versorgung der GKV (also nur ambulant) unter 50 Millionen Euro im Jahr lag.
Mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) wurden diese Regelungen ab 2019 modifiziert. Fortan gilt die Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro für alle in der GKV oder PKV mit dem Arzneimittel erwirtschafteten Einnahmen – egal ob ambulant oder stationär.

Zudem erhielt der GBA das Recht, unter bestimmten Voraussetzungen eine anwendungsbegleitende Datenerhebung im Rahmen der Zusatznutzenbewertung zu fordern und die Ergebnisse beziehungsweise den Fortschritt bei der Datenerhebung zu überprüfen. Sieht der GBA auf der Grundlage der anwendungsbegleitenden Daten weiterhin keinen quantifizierbaren Zusatznutzen, sind Abschläge auf den Erstattungsbetrag zu vereinbaren – selbiges gilt, wenn die Datenerhebung nicht wie erwartet durchgeführt wird. Darüber hinaus kann der GBA den Einsatz von Orphan Drugs auf Ärzte oder Krankenhäuser einschränken, die sich an der Datenerhebung beteiligen.

§ 35a SGB V
Arzneimittelzulassung Im Interesse der Arzneimittelsicherheit bedürfen seit dem 1. Januar 1978 alle Fertigarzneimittel…