Orphan Drugs: Ein Segen für die Versicherten oder für die pharmazeutische Industrie ?

20. Diskussionsforum 2025 der Sozialmedizinischen Expertengruppe 6 „Arzneimittelversorgung“ (SEG 6) beim Medizinischen Dienst Westfalen‐Lippe.
Arzneimittel Nach der Definition des Arzneimittelgesetzes (AMG) sind Arzneimittel insbesondere Stoffe und… für seltene Erkrankungen werden Orphan Drugs genannt. Sie erhalten in der Nutzenbewertung mindestens einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen und müssen sich, so lange sie nicht die 30-Millionen-Euro-Umsatzschwelle überspringen, keiner zweckmäßigen Vergleichstherapie stellen.
Bei außervertraglicher zulassungsüberschreitender Anwendung oder bei einem Import nach § 73 Absatz 3 AMG werden jedoch bei diesen Orphan Drugs dieselben sozialmedizinischen Kriterien angesetzt wie bei allen anderen Arzneimitteln.
Stellen die Erleichterungen im Zulassungsverfahren und in den Nutzenbewertungsverfahren einen verbesserten Zugang der Versicherten zu den Therapien dar? Profitieren Versicherte von diesen Therapien in relevantem Ausmaß? Oder werden – überspitzt formuliert – durch die Orphan-Drug-Regelungen Marketinganreize für die pharmazeutische Industrie ohne messbaren Nutzen für die Versorgung gesetzt? Werden möglicherweise sogar Innovationen im üblichen Arzneimittelmarkt unterdrückt?
Diesen und weiteren spannenden Fragen wollen wir uns bei unserem 20. Diskussionsforum stellen.
Das Diskussionsforum wird wieder per Live-Videostream übertragen. Eine Anmeldung hierfür ist nicht erforderlich.

Programmflyer: https://www.md-wl.de/fileadmin/MD-Westfalen-Lippe/user_upload/seg6-diskussionsforum2025.pdf